WASHINGTON, 23 NOV – Badan pengawal selia kesihatan Amerika Syarikat (AS) semalam meluluskan terapi gen pertama untuk hemofilia, rawatan bernilai AS$3.5 juta untuk gangguan pembekuan darah.
Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) meluluskan Hemgenix, rawatan IV untuk orang dewasa yang menghidapi hemofilia B, sejenis gangguan genetik yang jarang ditemui yang menjejaskan kebanyakan lelaki. Buat masa sekarang, pesakit menerima IV protein yang membantu darah membeku dan mengelak perdarahan.
Pengeluar ubat, CSL Behring mengumumkan harga AS$3.5 juta selepas menerima kelulusan FDA, berkata ubatnya akan mengurangkan kos penjagaan kesihatan kerana pesakit akan mengalami insiden perdarahan yang kurang dan hanya memerlukan rawatan pembekuan yang sedikit.
Harga tersebut nampaknya lebih tinggi daripada terapi gen lain.
Hemgenix adalah rawatan pertama untuk hemofilia dan beberapa pengeluar ubat lain sedang berusaha membangunkan terapi gen untuk gangguan yang lebih umum, hemofilia A.
Selepas penyelidikan selama beberapa dekad, terapi gen telah membentuk rawatan kanser dan penyakit keturunan dengan ubat yang boleh mengubah atau membetulkan mutasi dalam kod genetik manusia.
“Kelulusan hari ini menawarkan opsyen rawatan baharu untuk pesakit hemofilia B dan menandakan perkembangan penting dalam pembangunan terapi inovatif,’ kata Dr Peter Marks.
Agensi tidak mengatakan tempoh masa yang diperlukan untuk rawatan. Namun CSL Behring berkata pesakit harus menerima faedah, dari segi perdarahan berkurangan dan pembekuan yang meningkat untuk tempoh beberapa tahun. – AP
