WASHINGTON, 16 MEI – Seorang anak damit Amerika Syarikat yang menghidap penyakit yang jarang ditemui telah menjadi pesakit pertama dalam sejarah yang dirawat dengan teknik penyuntingan gen yang diperibadikan sekali gus memberikan harapan kepada orang lain yang mempunyai penyakit yang tidak pasti, kata doktor kelmarin.
Perintis kecil berkenaan ialah KJ Muldoon, kini seorang budak lelaki berusia sembilan bulan setengah dengan pipi tembam dan mata biru yang besar.
Tidak lama selepas lahir, dia didiagnosis dengan keadaan yang jarang berlaku dan serius yang dipanggil kekurangan CPS1.
Ia disebabkan oleh mutasi dalam gen yang menghasilkan enzim utama kepada fungsi hati, dan menghalang orang yang memilikinya daripada menghapuskan jenis sisa toksik tertentu yang dihasilkan oleh metabolisme mereka.
Dengan prognosis yang suram, doktor mencadangkan sesuatu yang tidak pernah dilakukan sebelum ini: rawatan yang diperibadikan untuk membetulkan genom anak damit menggunakan jumlah yang sama dengan sepasang gunting molekul teknik yang dipanggil Crispr-Cas9. – AFP
