WASHINGTON, 17 JUN – Saham Sarepta Therapeutics merosot kelmarin, selepas syarikat bioteknologi itu melaporkan kematian kedua yang dikaitkan dengan terapi gen untuk distrofi otot.
Sarepta melaporkan kematian itu hujung minggu lalu dan memberikan butiran tambahan mengenai tindak balas mereka, termasuk menghentikan penghantaran terapi yang dikenali sebagai Elevidys kepada pesakit yang lebih berusia dan tidak lagi mampu berjalan. Rawatan sekali seumur hidup ini telah diluluskan untuk kanak-kanak yang mengalami varian gen Duchenne muscular dystrophy – sejenis penyakit yang menyebabkan kelemahan otot, kehilangan mobiliti dan kematian awal dalam kalangan lelaki.
Elevidys merupakan terapi gen pertama yang diluluskan di Amerika Syarikat untuk keadaan otot yang jarang berlaku ini, tetapi ia telah menjadi subjek penelitian sejak diluluskan secara mendadak pada tahun 2023.
Kematian kedua itu, sama seperti yang dilaporkan pada bulan Mac, melibatkan seorang remaja lelaki yang mengalami kecederaan hati akut yang membawa maut – satu kesan sampingan yang diketahui daripada terapi tersebut. Pesakit yang lebih tua menerima dos yang lebih tinggi bagi rawatan berkenaan.
Sarepta berkata mereka akan menghentikan kajian ke atas pesakit tersebut dan menubuhkan satu panel pakar bagi mencadangkan protokol keselamatan baharu sebelum rawatan diteruskan.
Antara perubahan yang dijangka termasuk penggunaan ubat penahan sistem imun, menurut eksekutif syarikat kelmarin. Kecederaan hati yang berlaku dipercayai berpunca daripada tindak balas sistem imun terhadap terapi tersebut.
Dr Prasad secara terbuka telah mengkritik terapi ini sejak ia diluluskan oleh pentadbiran FDA terdahulu.
“Dengan dua kematian kini dilaporkan dalam segmen pasaran ini, kemungkinan besar FDA akan campur tangan dan mengeluarkan terapi ini daripada pasaran bagi pesakit yang tidak lagi mampu berjalan,” kata penganalisis dari Leerink Partners, Joseph Schwartz, dalam satu nota penyelidikan pada Ahad.
Elevidys menggunakan virus yang dilemahkan untuk memasukkan gen pengganti yang menghasilkan dystrophin ke dalam sel pesakit. Kosnya mencecah AS$3.2 juta bagi satu infusi sahaja. – AP
